LA BUSQUEDA DE TRATAMIENTOS Y CURAS DE LA MDA
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La dedicación de la Asociación de la Distrofia
Muscular a la investigación de la miastenia grave comenzó
hace muchos años, cuando se sabía muy poco sobre
la causa de la MG y su tasa de mortalidad era inaceptablemente
alta.
Al principio de la década de 1970, investigadores financiados
por la MDA establecieron la naturaleza autoinmune de la MG. Demostraron
que las personas con la enfermedad tienen un número reducido
de receptores ACh y que los anticuerpos a los receptores pueden
inducir MG en animales de laboratorio.
Estos descubrimientos llevaron rápidamente a salvar vidas
mediante el uso de drogas inmunosupresoras para tratar la enfermedad.
Los científicos de la MDA comenzaron a usar algunas de
los mismos fármacos para el LEMS en la década de
1980, cuando ayudaron a conectar la enfermedad con un ataque autoinmune
contra los canales de calcio en las terminaciones nerviosas.
También comenzaron a tratar el LEMS con la droga 3,4-DAP
(que aumenta la activación de canales de calcio) y continúan
estudiando los canales de calcio en busca de drogas mejoradas.
Investigadores financiados por la MDA también desarrollaron
la plasmaféresis específicamente para tratar la
MG y el LEMS.
Actualmente están conduciendo pruebas clínicas
continuas de IVIg, CellCept y timectomía para MG.
La MDA también está apoyando el diseño de
terapias que podrían apuntarse únicamente a las
células inmunes errantes que causan estas enfermedades,
en vez de a todo el sistema inmunológico.
Un grupo está trabajando en una "vacuna" que
imita las proteínas en las células T reactivas al
receptor ACh, y otro grupo ha desarrollado una "estrategia
de misil dirigido" que involucra el uso de las propias células
inmunes del cuerpo para apuntar y destruir las células
T anormales que participan en la respuesta autoinmune.
Otros grupos están investigando la diferencia entre MG
causada por anticuerpos al receptor ACh y MG causada por anticuerpos
MuSK. Están descubriendo que ciertos tratamientos, como
la timectomía, podrían tener una posibilidad reducida
de éxito en MG relacionada con MuSK.
Están trabajando para mejorar el tratamiento y para desarrollar
un examen de sangre comercial para MG relacionada con MuSK, que
podría usarse para diferenciarla de otros tipos de MG y
del CMS.
En el pasado, a las personas con CMS se les decía frecuentemente
que tenían MG y se les sometía a años de
terapia inmunosupresiva inútil.
Al identificar los defectos genéticos que causan el CMS,
los científicos subvencionados por la MDA han mejorado
el diagnóstico de CMS y han descubierto fármacos
que son efectivos en su contra. Están en búsqueda
de mejores tratamientos con drogas y considerando técnicas
para reparar o reemplazar los defectos genéticos subyacentes
por medio de terapia genética.
Los Hechos de la Mistenia Grave
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